Intravitreal Gene(유리체내 유전자)란 무엇입니까?
Intravitreal Gene 유리체내 유전자 - Intravitreal gene therapy has also been developed for the treatment of this disease; its approval by the European Medicines Agency is pending. [1] This proof-of-concept study provides the first observation of efficacious intravitreal gene therapy in a large animal model of NCL. [2] This article presents datasets associated with the research article entitled “Intravitreal gene therapy protects against retinal dysfunction and degeneration in sheep with CLN5 Batten disease” (Murray et al. [3] Objective: This work aimed to compare the evolution of visual outcomes in Leber hereditary optic neuropathy (LHON) patients treated with intravitreal gene therapy to the spontaneous evolution in prior natural history (NH) studies. [4] Importance Intravitreal gene therapy is regarded as generally safe with limited mild adverse events, but its systemic effects remain to be investigated. [5] Subsequently, intravitreal gene transfer of glycosylation site-modified vectors in C57BL6/J mice demonstrated an increase in green fluorescence protein expression (~2- to 4-fold) and enhanced permeation across retina. [6]유리체내 유전자 요법도 이 질병의 치료를 위해 개발되었습니다. 유럽의약품청(European Medicines Agency)의 승인이 보류 중입니다. [1] 이 개념 증명 연구는 NCL의 대형 동물 모델에서 효과적인 유리체내 유전자 요법의 첫 번째 관찰을 제공합니다. [2] 이 기사는 "유리체내 유전자 요법이 CLN5 배튼병이 있는 양의 망막 기능 장애 및 퇴행으로부터 보호합니다"라는 제목의 연구 기사와 관련된 데이터 세트를 제공합니다(Murray et al. [3] 목적: 이 연구는 유리체내 유전자 요법으로 치료받은 Leber 유전성 시신경병증(LHON) 환자의 시각적 결과의 진화를 이전의 자연사(NH) 연구의 자발적 진화와 비교하는 것을 목표로 했습니다. [4] 중요성 유리체내 유전자 요법은 경미한 부작용이 제한적이지만 일반적으로 안전한 것으로 간주되지만 전신 효과는 아직 조사해야 합니다. [5] 그 후, C57BL6/J 마우스에서 글리코실화 부위-변형 벡터의 유리체내 유전자 전달은 녹색 형광 단백질 발현(~2-4배)의 증가와 망막을 통한 강화된 투과를 입증했습니다. [6]
intravitreal gene therapy 유리체내 유전자 치료
Intravitreal gene therapy has also been developed for the treatment of this disease; its approval by the European Medicines Agency is pending. [1] This proof-of-concept study provides the first observation of efficacious intravitreal gene therapy in a large animal model of NCL. [2] This article presents datasets associated with the research article entitled “Intravitreal gene therapy protects against retinal dysfunction and degeneration in sheep with CLN5 Batten disease” (Murray et al. [3] Objective: This work aimed to compare the evolution of visual outcomes in Leber hereditary optic neuropathy (LHON) patients treated with intravitreal gene therapy to the spontaneous evolution in prior natural history (NH) studies. [4] Importance Intravitreal gene therapy is regarded as generally safe with limited mild adverse events, but its systemic effects remain to be investigated. [5]유리체내 유전자 요법도 이 질병의 치료를 위해 개발되었습니다. 유럽의약품청(European Medicines Agency)의 승인이 보류 중입니다. [1] 이 개념 증명 연구는 NCL의 대형 동물 모델에서 효과적인 유리체내 유전자 요법의 첫 번째 관찰을 제공합니다. [2] 이 기사는 "유리체내 유전자 요법이 CLN5 배튼병이 있는 양의 망막 기능 장애 및 퇴행으로부터 보호합니다"라는 제목의 연구 기사와 관련된 데이터 세트를 제공합니다(Murray et al. [3] 목적: 이 연구는 유리체내 유전자 요법으로 치료받은 Leber 유전성 시신경병증(LHON) 환자의 시각적 결과의 진화를 이전의 자연사(NH) 연구의 자발적 진화와 비교하는 것을 목표로 했습니다. [4] 중요성 유리체내 유전자 요법은 경미한 부작용이 제한적이지만 일반적으로 안전한 것으로 간주되지만 전신 효과는 아직 조사해야 합니다. [5]