Aav Delivery(AAV 배달)란 무엇입니까?
Aav Delivery AAV 배달 - More advanced methods for AAV delivery will likely be required for safe and effective gene therapy to the brain. [1] Although many reports have shown ROI as an effective route of AAV delivery, herein we aim to highlight and summarize the methods and benefits of ROI. [2] Our findings suggest that AAV delivery of Aβ variants may offer a novel therapeutic strategy for Alzheimer's disease. [3] Finally, we discuss the potential limitations, such as off-target editing, low editing efficiency and limitation for AAV delivery, and provide possible optimization strategies. [4] We also discuss the major challenges and safety concerns associated with AAV delivery and CRISPR therapeutics, and highlight the recent achievement and toxicity issues reported from clinical applications. [5] In addition, the generation of adeno-associated virus (AAV) and AAV delivery to the cochlea of postnatal mice and the procedure to record optically evoked auditory brainstem responses are described. [6] We generated two more examples of virologic suppression using AAV delivery of a cocktail of four mAbs in a 12‐monkey study. [7] With dual‐AAV delivery of split otoferlin and a trans‐splicing approach, they demonstrate recombination of full‐length otoferlin in sensory hair cells of the inner ear, enabling partial restoration of auditory function in deaf, otoferlin‐null mice. [8] Finally, we exploited the single-strand nickase function of the base editors in conjunction with rAAV delivery to achieve simultaneous targeted integration of a gene expression cassette at the AAVS1 safe harbor locus. [9] This protocol was tested in cynomolgus macaques and may be adapted for AAV delivery to different species of large animals. [10] Importantly, rAAV delivery of inducible hAAT significantly prevented T1D development in non-obese diabetic (NOD) mice. [11] We and others have demonstrated that FUS-mediated rAAV delivery to the brain results in efficient transduction and transgene expression in vivo. [12]AAV 전달을 위한 보다 진보된 방법은 뇌에 대한 안전하고 효과적인 유전자 치료를 위해 필요할 것입니다. [1] 많은 보고서가 AAV 전달의 효과적인 경로로 ROI를 보여주었지만 여기서는 ROI의 방법과 이점을 강조하고 요약하는 것을 목표로 합니다. [2] 우리의 연구 결과는 Aβ 변이체의 AAV 전달이 알츠하이머병에 대한 새로운 치료 전략을 제공할 수 있음을 시사합니다. [3] 마지막으로 오프 타겟 편집, 낮은 편집 효율성 및 AAV 전달 제한과 같은 잠재적인 제한 사항에 대해 논의하고 가능한 최적화 전략을 제공합니다. [4] 또한 AAV 전달 및 CRISPR 치료제와 관련된 주요 과제 및 안전성 문제에 대해 논의하고 임상 적용에서 보고된 최근 성과 및 독성 문제를 강조합니다. [5] 또한, 아데노 관련 바이러스(AAV)의 생성 및 출생 후 마우스의 달팽이관으로의 AAV 전달 및 광학적으로 유발된 청각 뇌간 반응을 기록하는 절차가 설명됩니다. [6] 우리는 12마리 원숭이 연구에서 4개의 mAb 칵테일의 AAV 전달을 사용하여 바이러스 억제의 두 가지 예를 더 생성했습니다. [7] 분할 otoferlin의 이중 AAV 전달 및 trans-splicing 접근법으로, 그들은 내이의 감각 유모 세포에서 전장 otoferlin의 재조합을 입증하여 청각 장애, otoferlin-null 마우스에서 청각 기능의 부분적 회복을 가능하게 합니다. [8] 마지막으로, 우리는 AAVS1 세이프 하버 유전자좌에서 유전자 발현 카세트의 동시 표적 통합을 달성하기 위해 rAAV 전달과 함께 기본 편집기의 단일 가닥 닉카제 기능을 이용했습니다. [9] 이 프로토콜은 시노몰구스 원숭이에서 테스트되었으며 다른 종의 큰 동물에 대한 AAV 전달에 적합할 수 있습니다. [10] 중요하게는, 유도성 hAAT의 rAAV 전달은 비비만 당뇨병(NOD) 마우스에서 T1D 발달을 유의하게 방지했습니다. [11] 우리와 다른 사람들은 뇌로의 FUS 매개 rAAV 전달이 생체 내에서 효율적인 형질 도입 및 이식 유전자 발현을 초래한다는 것을 입증했습니다. [12]