小児科の治験とは何ですか？
Pediatric Trials 小児科の治験 - Although quantitative dose selection (Figure 1) has made technical strides, become accepted and encouraged by regulatory agencies, and is being increasingly used by large and midsized pharmaceutical companies, these techniques are not as broadly used in pediatric trials, and that lack of use is likely a contributor to their failure. [1] Over the past decade, the number of pediatric trials has increased, especially since 2016. [2] Most treatment regimens for these tumors stem from pediatric trials and are translated to adults. [3] In order to find alternative administration options: the package inserts of each of these agents were reviewed, each medication was searched in a tertiary drug information resource, the medical information teams of each drug manufacturer were contacted to inquire about proprietary data, sites with pediatric trials were contacted, a primary literature search was performed, and listservs for national pharmacy and oncology organizations were reviewed. [4] A consideration for the timing of the start of pediatric trials was a risk/benefit assessment which included the consideration of the seriousness of the disease, the preliminary data in adults, and the cumulative safety profile of remdesivir. [5] Standard therapy with high‐dose glucocorticoids and etoposide used in adults is extrapolated from pediatric trials, with significant toxicity in older patients and those with poor performance status. [6] Conclusion PRESORS ClinRO and ObsRO can inform endpoints and enable monitoring the clinical course of RSV in pediatric trials. [7] Many pain scales are used post‐operatively in pediatric trials, making the comparison of trials, and the pooling of data for meta‐analyses difficult. [8] 3% reported COVID cases in their other pediatric trials). [9] The knowledge from the adult population is taken advantage of for the design of the pediatric trials. [10] Finally, adequacy of blinding of assessment teams is rarely reported in pediatric trials, and unblinded staff may be more likely to inadvertently bias findings. [11] The planning of pediatric trials and regulatory interactions related to required pediatric studies and the expectations for innovative analytics are also discussed. [12] Then, pediatric trials can focus on dosing and safety while avoiding the controversial use of placebo. [13] In particular, MIDD can provide evidence for the assumption of exposure‐response similarity in bridging existing knowledge from reference to target population, support the dose selection and optimization based on the “exposure‐matching” principle in the pediatric population, and increase the efficiency and success rate of pediatric trials. [14] One factor which influences recruitment and retention in pediatric trials is patient and parent preferences for treatment. [15] Translational PBPK modeling is strongly encouraged by regulatory agencies to help with the initial dose selection for pediatric trials. [16] In the second study, the focus is on the usage of pediatric trials with at least one enrolling site in India [7]. [17] The RACE act will end exemptions from pediatric trials based upon development in adult cancer histologies not seen in children or based upon orphan status of an adult indication for which the agent is being developed. [18] Second, the use of TDM in pediatric trials for medication adherence measurement is discussed. [19]定量的用量の選択（図1）は技術的な進歩を遂げ、規制機関によって受け入れられ、奨励され、大規模および中規模の製薬会社によってますます使用されていますが、これらの技術は小児試験ではそれほど広く使用されておらず、使用不足は [1] 過去10年間で、特に2016年以来、小児試験の数が増加しています。 [2] これらの腫瘍についてのほとんどの治療計画は小児試験から茎を生じ、成人に翻訳されています。 [3] 代替の管理オプションを見つけるために：これらの各エージェントのパッケージインサートが検討され、各薬物情報資源で各薬物情報資源で検索され、各薬物メーカーの医療情報チームが独自のデータ、小児試験のあるサイトについて問い合わせるために連絡されました [4] 小児試験開始のタイミングの考察は、疾患の深刻さ、成人の予備データ、およびレムジエビルの累積安全性プロファイルの考察を含むリスク・給付の評価であった。 [5] 成人に使用される高用量グルココルチコイドおよびエトポシドを用いた標準療法は、小児試験から外挿され、高齢の患者において重大な毒性があり、性能が悪い人。 [6] 結論クリンロとオブザロはエンドポイントに通知し、小児試験におけるRSVの臨床経過を監視できるようにします。 [7] 多くの疼痛スケールは、小児試験で術後に使用されており、試験の比較とメタ分析のデータのプールが困難になっています。 [8] 3％が他の小児科試験で9人の保証事例を報告した。 [9] 成人集団からの知識は、小児試験の設計のために利用されます。 [10] 最後に、評価チームの盲目の妥当性は小児試験で報告されていないため、紛れもないスタッフが誤って所見を偏っている可能性が高くなる可能性があります。 [11] 必要な小児科研究に関連する小児科試験と規制当局とのやり取りの計画、および革新的な分析への期待についても説明します。 [12] その後、小児科の治験では、物議を醸すプラセボの使用を避けながら、投薬と安全性に焦点を当てることができます。 [13] 特に、MIDD は、対象集団への参照から既存の知識を橋渡しする際に暴露反応の類似性の仮定の証拠を提供し、小児集団における「暴露適合」原理に基づく用量選択と最適化をサポートし、効率と小児試験の成功率。 [14] 小児科の治験での募集と維持に影響を与える要因の 1 つは、患者と親の治療に対する好みです。 [15] トランスレーショナル PBPK モデリングは、小児試験の初期用量選択を支援するために、規制当局によって強く推奨されています。 [16] 2 番目の研究では、インドの少なくとも 1 つの登録サイトでの小児臨床試験の使用に焦点が当てられています [7]。 [17] RACE 法は、小児には見られない成人がんの組織型の発生、または薬剤が開発されている成人の適応症のオーファンステータスに基づいて、小児試験の免除を終了します。 [18] 第二に、服薬アドヒアランス測定のための小児臨床試験における TDM の使用について説明します。 [19]
pediatric trials network 小児臨床試験ネットワーク
METHODS Using the Pediatric Trials Network multicentre repository, we identified children ≤17 years treated with milrinone. [1] We conducted formative research using in-depth interviews to identify preferences for and anticipated responses to receiving thank you notes and lay summaries of aggregate results among caregivers and adolescent participants of pragmatic pediatric studies conducted by the National Institute of Health-sponsored Pediatric Trials Network. [2] centers from the National Institute of Child Health and Human Development Pediatric Trials Network. [3]方法 [1] 私たちは、介護者間の既往議会の嗜好と予想される反応を識別し、介護者間の積極的な結果の概要と予想される反応を識別するための体育的研究を行いました。 [2] 国立小児保健人間発達研究所の小児臨床試験ネットワークのセンター。 [3]
pediatric trials failure 小児臨床試験の失敗
Dealing with children in clinical research adds complexity: rare diseases, parents or legal guardian reluctance to engage and recruitment difficulties are major reasons of pediatric trials failure. [1] Dealing with children in clinical research adds complexity: rare diseases, parents or legal guardian reluctance to engage and recruitment difficulties are major reasons of pediatric trials failure. [2]臨床研究で子供たちと対処することは複雑さを増します。希少疾患、親または法的保護者の関与や採用の困難は、小児試験の失敗の主な理由です。 [1] 臨床研究で子供たちと対処することは複雑さを増します。希少疾患、親または法的保護者の関与や採用の困難は、小児試験の失敗の主な理由です。 [2]